Closeup of a man undergoing an eye test
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光基因疗法首次部分恢复了患者的视力

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光基因疗法,或用光操纵蛋白质和细胞,球速体育是21世纪初发展起来的一项先进技术,推动了对我们大脑内部运作的重大发现。然而,尽管在实验动物中进行了积极的球速体育研究,但使用这种方法改善人类功能的报道从未出现过——直到现在。

在今天发表在《自然医学》上的一篇论文中,来自巴黎、匹兹堡和瑞士巴塞尔的科学家报告了首例在光基因治疗后失明患者部分视力恢复的病例。这项开创性的球速体育研究首次描述了使用光遗传学工具实现任何神经退行性疾病患者部分功能恢复的情况。

“我希望这将球速体育是一个重大突破,”匹兹堡大学眼科学主席、UPMC眼科中心主任、法国索邦大学教授、第一通讯作者jos -阿兰·萨赫勒(jos -阿兰·萨赫勒)说。“这篇论文球速体育是12年多工作的结晶,我很高兴能与巴塞尔的boond Roska以及巴黎视觉球速体育研究所的所有同事一起为这项工作做出贡献。”

这篇论文描述了巴黎一名40年前被诊断为色素性视网膜炎的患者的进展,这球速体育是一种进行性神经退行性疾病,会破坏视网膜中的光敏细胞,导致完全失明。色素性视网膜炎球速体育是由超过71种不同基因的突变引起的,因此开发基因疗法来替代一些蛋白质来修复受损的细胞机制球速体育是具有挑战性的,而且不球速体育是很有效。

“眼睛球速体育是一个非常复杂的系统,它使我们的视觉能够适应不同程度的光线,”萨赫勒说。“但球速体育是复杂的系统非常脆弱,所以当视力消失时,除了使用假肢或重新激活视网膜中剩余的细胞外,几乎没有什么治疗方法。”

因此,球速体育研究人员从一个完全不同的角度来解决这个问题——他们决定直接激活神经细胞,而不球速体育是通过激活视网膜上的神经细胞来一个接一个地固定细胞中的突变基因。这就球速体育是光遗传学工具的用武之地。

在这项球速体育研究中,球速体育研究人员向患者视力较差的眼睛注射了一种腺病毒相关载体,该载体携带编码一种称为通道视紫红质蛋白chrmsonr的光感应蛋白的遗传信息。在自然界发光的藻类中发现的通道视紫红质蛋白,通过改变其形状和允许离子进出细胞来对光线做出反应。离子的流动激活了细胞,在实验中,神经元被改造成表达通道视紫红质,离子的流动导致细胞放电,并将信号通过神经末梢传递到大脑。

在这项球速体育研究中,球速体育研究人员选择了christsonr蛋白,因为它更喜欢被琥珀色的光激活,琥珀色的光比电脑屏幕上的蓝光谱光更安全,也更少导致瞳孔收缩。这种结构的目标球速体育是视网膜神经元的神经节细胞,这些神经元收集来自视锥细胞和视杆细胞的信号,并将它们通过视神经传递到大脑,在那里这些信息被处理成可见图像。

为了以这种方式激活神经节细胞,科学家们必须想出一种方法,将我们环境中物体反射的光转换成琥珀色光谱中的单一波长。为了做到这一点,球速体育研究人员使用了一种特殊的护目镜,它配备了一个摄像头,可以逐像素地检测光强度的变化,作为不同的事件。然后,相机转换后的图像以离散光脉冲的形式实时投射到视网膜上,就像电影放映机投射到影院屏幕上一样。

结果球速体育是显著的。经过一段时间的调整和学习如何使用这项技术,患者能够在戴上护目镜的同时用治疗后的眼睛定位、识别和计数不同的物体。患者在注射前或注射后不戴护目镜无法视觉检测到任何物体。

“适应使用眼镜需要时间,”萨赫勒说。“一开始,病人并不觉得眼镜很有用,但几个月后,他开始看到人行横道上的白色条纹,经过几次训练,他能够识别大大小小的其他物体。”

球速体育研究人员希望,一旦COVID-19限制解除,就开始在巴黎、匹兹堡和伦敦的更多人身上测试这项技术。

在球速体育医学杂志上阅读更多球速体育APP萨赫勒治疗失明的愿景。此外,请阅读《纽约时报》和BBC对这篇新论文的报道。